​Генная терапия остановила кровотечения при гемофилии

Исследователи отметили свой первый явный успех в использовании генной терапии при лечении гемофилии (наследственной болезни крови).

10 мужчин получили однократно посредством внутривенной инфузии обезвреженный вирус, переносящий ген для фактора IX (фактор свертывания крови IX). Белок свертывания крови, который кодируется этим геном, отсутствует у людей с гемофилией В. Вплоть до 18 месяцев после этого, печень мужчин вырабатывала, в среднем, 34% от нормального уровня фактора IX. Достаточно уже того, что у 9 из 10 пациентов не было кровотечений, как сообщили исследователи в The New England Journal of Medicine. Более того, 8 из 10 из них больше не нуждаются в инъекциях фактора IX каждые несколько дней.

Предыдущие исследования генной терапии при гемофилии В не были успешными, потому что иммунная система пациентов либо уничтожала модифицированные клетки, либо же эти клетки не вырабатывали достаточное количество фактора IX. В новом исследовании ученые дали клеткам печени пациентов ген, кодирующий необычно мощный вариант белка фактора IX. Это позволило команде уменьшить количество внедряемого вируса, а значит, и минимизировать иммунный ответ. У двух пациентов был повышен уровень ферментов печени как реакция на вносимый вирус, но они снижались после получения мужчинами стероидов.

Только у 20% больных гемофилией отмечается форма В, но также прилагаются усилия для использования генной терапии при лечении наиболее распространенного типа гемофилии А.